Orak hücre hastalığı için 'olağanüstü' gen düzenleme tedavisi FDA tarafından onaylandı

Modern tıp, orak hücre hastalığını potansiyel olarak tedavi etmeye bir adım daha yaklaştı.

Birleşik Krallık'ın 16 Kasım'da orak hücre hastalığı için dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş tedavisine izin vermesinin ardından ABD. Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) aynı tedaviyi 8 Aralık'ta onayladı.

Vertex Pharmaceuticals'ın CEO'su ve başkanı Reshma Kewalramani, "CASGEVY'nin FDA tarafından onaylanması çok önemli" dedi. Boston, Fox News Digital'e yaptığı açıklamada şunları söyledi.

ARAŞTIRMACILAR, ALZHEIMER'IN KAN TESTİNİN 2024 BAŞLARINDA PİYASAYA ÇIKABİLECEĞİNİ SÖYLÜYOR

"Bu, ABD'de onaylanan ilk CRISPR tabanlı gen düzenleme terapisidir."

"Bu onaylar, önemli bir tıbbi ilerlemeyi temsil ediyor. FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü Peter Marks, ajansın basın bülteninde, "potansiyel olarak yıkıcı hastalıkları hedeflemek ve halk sağlığını iyileştirmek için yenilikçi hücre bazlı gen terapilerinin kullanılması" dedi.

"Bugünkü eylemler, onayı desteklemek için gereken bilimsel ve klinik verilerin titiz değerlendirmelerini takip ediyor" dedi ve "FDA'nın, sağlık üzerinde ciddi etkileri olan durumlar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini kolaylaştırma konusundaki kararlılığını yansıtıyor" dedi. insan sağlığı."

SAN FRANCISCO FİRMASINDAN KÖPEKLER İÇİN YAŞLANMA KARŞITI İLAÇ FDA ONAYI ALMAYA YAKINLAŞIYOR

CASEVY exa-cel veya exagamglogene autotemcel olarak da bilinen tedavi, orak hücre hastalığına neden olan genleri "düzenleyen" teknolojiyi kullanıyor.

İlacı geliştirmek için Boston merkezli Vertex ve CRISPR Therapeutics, Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği web sitesine göre, İsviçre'de genleri açıp kapatmak için CRISPR-Cas9 olarak bilinen bir gen düzenleme sistemi kullandı.

"CASGEVY, sınıfının ilki olan bir tedavidir. Kewalramani, orak hücre hastalığı olan uygun hastalar için tek seferlik dönüştürücü bir tedavi potansiyeli sunuyor" dedi.

CRISPR teknolojisinin mucitleri 2020'de Nobel Ödülü'nü kazandı.

< Strong>KAN KANSERİ FARKINDALIĞI: YAYGIN TİPLER, İŞARETLER VE TEDAVİ SEÇENEKLERİ

CRISPR, tekrarlayan DNA dizileri olan "kümelenmiş, düzenli aralıklı kısa palindromik tekrarlar" anlamına gelir.

"Hayatta kalma ve yaşam kalitesini derinden etkileyen, yıkıcı bir kalıtsal hastalık olan orak hücre hastalığının tedavisinde kullanılan CRISPR teknolojisi dikkat çekicidir", diyor Dr. Mikkael Sekeres. Miami Üniversitesi'ndeki Sylvester Kanser Merkezi hematoloji bölümü Fox News Digital'e söyledi.

" Tedavinin FDA tarafından onaylanmasını destekleyen, küçük olduğu kabul edilen çalışmadan elde edilen veriler etkileyici ve bağımsız uzmanlardan oluşan bir panel tarafından tedavinin güvenli olduğu düşünüldü," diye ekledi Şekeres.

Tedavi 12 ve 12 kişi için onaylandı Şiddetli orak hücre hastalığı olan yaşlılar, orak hücreler nedeniyle kan akışının engellendiği vazo-tıkayıcı krizler olarak bilinen tekrarlayan ağrı sendromlarına yakalanırlar.

FDA aynı zamanda ilk hücre bazlı gen terapisi olan Lyfgenia'yı da onayladı. Ajansın basın açıklamasına göre 12 yaş ve üzeri kişilerde orak hücre hastalığının tedavisi.

Orak hücre hastalığı Amerika Birleşik Devletleri'ndeki en yaygın kalıtsal kan hastalığıdır ve tahminen 100.000 Amerikalıyı etkilemektedir. Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) web sitesinde belirtti.

Siyahi veya Afrika kökenli insanları orantısız bir şekilde etkiler.

Kemik iliğinde üretilen kırmızı kan hücreleri, oksijenin vücutta taşınmasına yardımcı olan hemoglobin adı verilen bir protein içerir.

Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri'nin (CDC) web sitesine göre, hücreler normalde yuvarlak bir şekle sahiptir ve bu onların küçük kan damarlarında kolayca dolaşmasına olanak tanır.

Orak hücreli hastalar NIH'ye göre hastalık, hücrelerin kan dolaşımında hareket etmesini zorlaştıran anormal hemoglobin üreten bir gen mutasyonunu miras alır.

İNTİHAR VE GENETİK: ÇALIŞMA 12 DNA VARYASYONUNU TANIMLAR RİSKİ ARTIRABİLİR

Hastalıklı hücreler en sonunda kan damarlarına sıkışıp kalır ve bu da kan akışını engeller. Bazen ağrılı dönemlere (orak hücre krizleri olarak bilinir), enfeksiyona, CDC'ye göre akut göğüs sendromu veya felç.

Hücreler, hastalığın ismine yol açan, orak olarak bilinen C şeklindeki çiftlik aletinin şeklini almaya başlar. .

Uterustayken fetüsler, fetal hemoglobin adı verilen bir tür hemoglobin üretirler; bu, hücrelerin oraklaşmasına neden olmaz ve orak hücre hastalığını, bu hastalığa sahip kişilerde daha hafif hale getirdiği gösterilmiştir.

Bebek doğduktan sonra BCL11A geni kırmızı kan hücrelerine fetal hemoglobin üretimini durdurmaları talimatını verir. Bir Vertex sözcüsü Fox News Digital'e, genin genellikle doğumdan sonraki altı ay içinde kapandığını söyledi.